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L'osimertinib a transformé le paysage thérapeutique des patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC), en particulier ceux porteurs de mutations de l'EGFR. Par rapport à la chimiothérapie traditionnelle, cette thérapie ciblée offre des taux de survie améliorés, une meilleure pénétration cérébrale et moins de toxicités systémiques graves. Cependant, de nombreux patients et acheteurs de soins de santé sont toujours confrontés à des questions concernant l’efficacité, la sécurité, les mécanismes de résistance, l’abordabilité et les résultats à long terme.

La saproptérine est devenue une option thérapeutique importante pour les personnes atteintes de phénylcétonurie (PCU), en particulier les patients qui conservent une certaine activité résiduelle de la phénylalanine hydroxylase. Ce médicament contribue à réduire les taux de phénylalanine dans le sang, permettant un meilleur contrôle métabolique et potentiellement un régime alimentaire moins restrictif pour certains patients.

Le pralatrexate est un inhibiteur du métabolisme des analogues de l'acide folique, appartenant à la classe des chimiothérapies antifolates. Il est principalement utilisé pour traiter les patients adultes atteints d'un lymphome périphérique à cellules T (R/R PTCL) en rechute ou réfractaire.

Le zanubrutinib est un nouvel inhibiteur de la BTK (tyrosine kinase de Bruton) développé indépendamment par BeiGene en Chine. Il appartient à la catégorie des médicaments antitumoraux ciblés sur les petites molécules.

Le carfilzomib est un médicament antitumoral ciblé, appartenant à la classe des inhibiteurs irréversibles du protéasome, principalement utilisé pour traiter le myélome multiple récidivant ou réfractaire (MMRR).

L'upatinib est un inhibiteur JAK1 hautement sélectif, administré par voie orale, une thérapie ciblée à petites molécules principalement utilisée pour traiter diverses maladies inflammatoires chroniques à médiation immunitaire.