Ester de β-Alanine, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-éthanediyl)tris[N-méthyl-, 1,1',1''-tritridécyle

L'ester de β-Alanine, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-éthanediyl)tris[N-méthyl-, 1,1',1''-tritridécyle est un lipide ionisable biodégradable avancé utilisé dans les systèmes d'administration de médicaments de pointe. Ce composé, connu sous le nom de 304O13, est spécifiquement conçu pour formuler des nanoparticules lipidiques (LNP) pour l'encapsulation et l'administration efficaces d'acides nucléiques thérapeutiques, tels que les siARN et les ARNm. La structure unique de l'ester de β-Alanine, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-éthanediyl)tris[N-méthyl-, 1,1',1''-tritridécyle permet la fuite endosomale dans les cellules cibles, une étape critique pour que les thérapies à base d'ARN atteignent leur site d'action. L'ester de β-alanine, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-éthanediyl)tris[N-méthyl-, 1,1',1''-tritridécyle a montré une puissante activité de silençage génique in vivo, comme la délivrance d'ARNsi du facteur VII dans des modèles de souris, tout en démontrant un profil de toxicité amélioré par rapport aux formulations lipidiques plus anciennes. Pour les développeurs de thérapies à base de LNP, l'ester de β-Alanine, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-éthanediyl)tris[N-méthyl-, 1,1',1''-tritridécyle représente un nouvel outil puissant dans la boîte à outils de livraison.

Paramètres du produit

Scénarios d'application

1. Formulation thérapeutique siRNA

Un composant essentiel des LNP pour délivrer des siARN au foie et à d'autres tissus, permettant ainsi l'inactivation des gènes pour les maladies métaboliques, infectieuses et oncologiques. Inactivation efficace démontrée du facteur VII in vivo.

2. Développement de vaccins et de thérapies à ARNm

Un lipide ionisable biodégradable idéal pour la formulation de LNP afin de protéger et de délivrer l'ARNm pour les thérapies de remplacement des protéines, l'édition génétique et les vaccins de nouvelle génération.

3. Livraison de l'édition génétique (CRISPR)

Utilisé pour formuler des LNP pour la co-livraison de l'ARNm Cas9 et de l'ARN guide (ARNg) afin d'effectuer une édition génétique in vivo.

4.Criblage de formulation LNP

Utilisé comme lipide standard ou test dans les campagnes de criblage à haut débit pour identifier les compositions optimales de LNP pour cibler des types de cellules spécifiques ou atteindre des profils de libération particuliers.

5. Recherche sur l’administration de médicaments

Un outil de recherche pour étudier les mécanismes de l'évasion endosomale médiée par le LNP, la biodistribution et les paramètres qui dictent l'efficacité des thérapies à base d'ARN.

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FAQ

Q1 : Quelle est la fonction de ce lipide ?

R : Il s'agit d'un lipide cationique ionisable utilisé pour formuler des nanoparticules lipidiques (LNP). Son rôle est d'encapsuler les médicaments à base d'acide nucléique (comme l'ARNsi, l'ARNm) et de faciliter leur administration dans les cellules pour un effet thérapeutique.

Q2 : Ce composé est-il dangereux ?

R : Oui, il est classé avec les mentions de danger H302 (Nocif en cas d'ingestion) et H410 (Très toxique pour la vie aquatique avec des effets à long terme). Il est strictement destiné à la recherche en laboratoire et non à un usage humain ou vétérinaire.

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Cosperpharm est votre partenaire lipidique LNP dédié. Pour les demandes de renseignements sur l'ester de β-alanine, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-éthanediyl)tris[N-méthyl-, 1,1',1''-tritridécyle, la documentation réglementaire ou le matériel de qualité GMP, commandez par courrier électronique. Nous garantissons une réponse dans un délai d'un jour ouvrable.