Le (R)-3-tert-Butoxy-2-aminopropanamide (CAS 211755-73-6) est un dérivé d'aminoamide chiral et énantiomériquement pur comportant un groupe protecteur tert-butoxy en position C3 et une fonctionnalité amide primaire à l'extrémité du squelette propanamide. Structurellement, la molécule se compose d'une chaîne propanamide à trois carbones avec un groupe amino en position C2 (le centre stéréogénique portant la configuration (R)) et un groupe tert-butoxy volumineux (-O-C(CH₃)₃) attaché à la position C3.
Le 7-hydroxy-7-(4-((1-méthylpipéridine-4-carbonyl)oxy)butyl)tridécane-1,11-diyl bis(2-hexyldécanoate) — également connu sous le nom de CL15F6 — est un lipide cationique ionisable conçu pour l'administration précise d'acides nucléiques thérapeutiques. Structurellement, la molécule comporte un alcool tertiaire central (le groupe « 7-hydroxy ») sur un espaceur alkyle en C13, qui sert de point de ramification pour les deux queues hydrophobes. Chacune de ces queues est un ester de 2-hexyldécanoate — une chaîne d'acide gras en C16 saturée et ramifiée (un 2-hexyldécanoate est une chaîne de 16 carbones avec une chaîne latérale hexyle au deuxième carbone, couramment utilisée pour augmenter la fluidité et réduire la cristallinité). À l’extrémité opposée, un lieur flexible butyle à quatre carbones relie l’échafaudage central à un groupe de tête 1‑méthylpipéridine‑4‑carboxylate.
OF-C4-Deg-Lin est un lipide ionisable de pointe hautement personnalisable, conçu spécifiquement pour les formulations de nanoparticules lipidiques (LNP) de nouvelle génération. Structurellement, OF-C4-Deg-Lin présente une architecture complexe à plusieurs bras construite autour d'un noyau central de pipérazine‑2,5‑dione (dicétopipérazine). Encadrant ce noyau se trouvent deux unités d'amine ramifiée identiques, chacune portant deux queues dérivées de l'acide linoléique (C18:2). La molécule incorpore des segments de liaison flexibles de longueur définie, qui modulent le comportement global d'hydrophobie et d'ionisation. Cette conception symétrique à plusieurs queues, contenant un total de quatre chaînes d'acides gras insaturés, permet à OF-C4-Deg-Lin d'adopter une géométrie en forme de cône essentielle à la formation de systèmes LNP stables et ionisables. L'anneau central dicétopipérazine fournit un échafaudage rigide mais fonctionnalisable, tandis que le groupe de tête amine tertiaire ramifié confère une ionisabilité dépendante du pH. Le vaste domaine hydrophobe, construit à partir de quatre chaînes linoléoyle, assure un solide emballage bicouche lipidique et une encapsulation efficace de grandes charges utiles d'acides nucléiques telles que l'ARNm et l'ARNsi.
IC8 (CAS 2349307-32-8) est un lipide cationique ionisable présentant une structure complexe multi-amine polyéther avec plusieurs longues chaînes alkyle. L'architecture moléculaire intègre un échafaudage pipérazine central lié à quatre queues de polyéther terminées par des groupes hydroxyle, permettant une modulation de charge dépendante du pH - non protonée au pH physiologique pour réduire la toxicité et protonée dans l'environnement endosomal acide pour faciliter la fuite endosomale. Cette propriété ionisable unique, combinée au poids moléculaire élevé de la molécule (environ 1 050 g/mol) et à son caractère amphiphile, rend l'IC8 exceptionnellement efficace en tant que composant de formulation de nanoparticules lipidiques (LNP) dans les applications d'administration d'acide nucléique.
L'ester 2‑(octyldithio)éthylique de l'acide 2-propénoïque (CAS 2130960‑87‑9), également connu sous le nom d'acrylate de 2‑(octyldisulfanyl)éthyle ou d'ester 2‑(octyldithio)éthylique de l'acide acrylique, est un monomère acrylate contenant du disulfure à chaîne courte. La molécule est constituée d'un groupe de tête ester acrylique polymérisable qui subit facilement une polymérisation par addition radicalaire, couplé à un segment octyldithio (C₈H₁₇S–S–) comportant une liaison disulfure réductible et une queue octyle modérément lipophile. Par rapport à ses homologues décyle et dodécyle, la chaîne alkyle en C₈ de l'acide 2-propénoïque, 2‑(octyldithio)éthyle offre une hydrophobicité réduite, permettant la formulation de nanoparticules lipidiques avec une cinétique de désassemblage plus rapide et des profils de biodistribution potentiellement différents. La liaison disulfure offre une réactivité redox — stable dans des conditions extracellulaires oxydantes mais rapidement clivée dans l'environnement intracellulaire réducteur — faisant de l'acide 2-propénoïque, 2‑(octyldithio)éthyle un élément de base idéal pour les polymères bioréductibles et les lipides cationiques qui nécessitent une libération efficace d'acide nucléique lors de l'entrée cellulaire.
L'acide (R) -3-aminotétrahydrofurane-3-carboxylique (CAS 1315053-78-1) est un acide aminé cyclique chiral, non protéinogène, tétrasubstitué en Cα, caractérisé par un cycle tétrahydrofurane avec des substituants amine géminale et acide carboxylique en position 3. La molécule comporte un hétérocycle contenant de l'oxygène à cinq chaînons (tétrahydrofurane) qui sert d'échafaudage central, avec un groupe amino (-NH₂) et un acide carboxylique (-COOH) tous deux attachés au même carbone en position 3 du cycle.
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