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L'acide (S)-3-((tert‑Butoxycarbonyl)amino)‑4‑(5,5‑difluoro‑2‑oxopiperidin‑1‑yl)butanoïque (CAS 911635‑43‑3) est un dérivé d'acide aminé chiral comportant un groupe amino protégé par Boc en position 3 dans la configuration S et un fragment pipéridinone difluorosubstitué en position 4.

Le chlorhydrate de 5,6,7,8‑tétrahydro‑2,4‑bis(trifluorométhyl)pyrido[3,4‑d]pyrimidine (CAS 911636‑86‑7) est un composé hétérocyclique comportant un système cyclique pyridopyrimidine fusionné avec deux groupes trifluorométhyle en positions 2 et 4. La molécule est constituée d'un cycle pyridine partiellement saturé fusionné à un cycle pyrimidine, la forme sel de chlorhydrate améliorant la solubilité dans l'eau et la cristallinité, de formule moléculaire C₉H₈ClF₆N₃ et de poids moléculaire de 307,62 g/mol.

Le tert‑butyle ((1S)‑3‑{2,4‑bis(trifluoromethyl)‑5,8‑dihydropyrido[3,4‑d]pyrimidin‑7(6H)‑yl}‑1‑[(5,5‑difluoro‑2‑oxopiperidin‑1‑yl)methyl]‑3‑oxopropyl)carbamate (CAS 911637‑18‑8) est un intermédiaire pharmaceutique complexe hautement fonctionnalisé comportant un Noyau pyridopyrimidine avec deux groupes trifluorométhyle, un centre chiral en position 1S, un fragment pipéridinone difluorosubstitué et un groupe amino protégé par Boc.

A-11 (CAS 2996998-09-3), également connu sous le nom de lipide A-11 ou CICL1, est un lipide cationique ionisable qui sert d'élément de base pour la synthèse de nanoparticules de type lipidique (LNP) pour l'administration d'acide nucléique. La structure moléculaire de l'A-11 présente un squelette polyéther-polyamine complexe avec de multiples liaisons ester et des chaînes alcoxy terminales (C55H100N2O14), fournissant le caractère amphiphile nécessaire à l'auto-assemblage en nanoparticules lipidiques.

Le Lipid 88 est un lipide cationique ionisable avancé doté d'une structure multibras hautement ramifiée conçue pour les applications d'administration d'ARNm de nouvelle génération. Le composé a la formule moléculaire C₇₉H₁₄₇N₃O₂₀, correspondant à un poids moléculaire d'environ 1 459 g/mol. Structurellement, le Lipid 88 est construit autour d'un noyau central avec de multiples points de ramification, incorporant trois groupes de tête liés à un amide tertiaire et un réseau de liaisons éther de type polyéthylène glycol (PEG). Le domaine hydrophobe comprend de multiples chaînes alkyles saturées et ramifiées dérivées de l'acide 2-hexyldécanoïque. Cette architecture complexe – comprenant trois amines protonables, 20 atomes d’oxygène (principalement sous forme de liaisons ester et éther) et un nombre extrêmement élevé de liaisons rotatives (84) – confère au Lipid 88 une structure tridimensionnelle très flexible qui facilite l’encapsulation efficace de l’ARNm et l’évasion endosomale. La multiplicité des amines ionisables fournit une plage de pH d'ionisation élargie, améliorant potentiellement l'efficacité de l'échappement endosomal sur une gamme plus large de valeurs de pH endosomal rencontrées dans différents types de cellules.

Le 9322-O16B (CAS 2909427-23-0) est un lipide cationique ionisable spécifiquement conçu pour la génération de nanoparticules lipidiques (LNP). La molécule présente une architecture complexe intégrant plusieurs liaisons disulfure, des fonctionnalités amide et un groupe de tête contenant de l'imidazole qui permettent collectivement une modulation de charge dépendant du pH. Cette conception structurelle unique permet au 9322-O16B de rester neutre en charge au pH physiologique (réduisant la toxicité systémique), tout en devenant protoné dans l'environnement endosomal acide – une propriété essentielle à l'évasion endosomale et à l'administration cytosolique efficace de la cargaison d'acide nucléique. La présence de liaisons disulfure dans les queues lipidiques offre également un potentiel de libération de cargaisons rédox dans l'environnement réducteur du cytosol.