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Le produit est un ester de β-alanine, N-[3-(diméthylamino)propyl]-N-[3-[2-(dodécyldithio)éthoxy]-3-oxopropyl]-, 2-(dodécyldithio)éthyle, un lipide ionisable sensible au glutathion construit sur un échafaudage β-alanine qui porte trois domaines fonctionnels distincts : un groupe N,N-diméthylaminopropyle pendant qui fournit le site de protonation primaire, un Un fragment ester 2-(dodécyldithio)éthylique qui ancre une queue C12 réductible à travers l'extrémité carboxyle, et un bras 3-[2-(dodécyldithio)éthoxy]-3-oxopropyle lié N qui introduit une deuxième chaîne dodécyldisulfanyle. Cette conception à double disulfure garantit que le lipide intact reste intégré de manière stable dans la nanoparticule lipidique pendant le transit extracellulaire, mais subit une fragmentation rapide en trois petits fragments solubles dans l'eau lors de l'exposition aux concentrations millimolaires de glutathion du cytosol, permettant ainsi une libération de cargaison qui est chimiquement contrôlée par le potentiel rédox intracellulaire.

Le produit est la β-Alanine, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-éthanediyl)tris[N-méthyl-,1,1',1''-tritridécyl ester (communément appelé 304O13). Structurellement, il s'agit d'un lipidoïde cationique ionisable, caractérisé par un noyau central d'amine tertiaire (nitrilotri-2,1-éthanediyle) lié via trois bras à des unités N-méthyl-β-alanine, chacune se terminant par une longue chaîne alkyle tridécyle (C13) saturée. Cette architecture moléculaire unique est méticuleusement conçue pour sa fonction : l'amine centrale assure une ionisation dépendante du pH (cationique à faible pH, neutre à pH physiologique), les liaisons amide offrent une biodégradabilité et les trois queues hydrophobes entraînent l'auto-assemblage en nanoparticules lipidiques (LNP).

La queue tétra C13-112 (CAS 1381861-92-2) est une molécule lipidique cationique ionisable caractérisée par une architecture moléculaire unique qui combine un groupe de tête aminoalcool polaire, quatre queues de carbone 13 hydrophobes et un lieur PEG2. Le lipide comporte un noyau central d'amine tertiaire à partir duquel s'étendent quatre chaînes tridécyle (C13), chacune se terminant par un groupe hydroxyle primaire. Structurellement, la queue tétra C13-112 comprend deux unités d'alcool aminé reliées via un espaceur PEG2 (diéthylène glycol), ce qui donne une configuration symétrique à plusieurs queues qui maximise le volume hydrophobe tout en maintenant l'amphiphilie pour une formation efficace de nanoparticules lipidiques (LNP).

La 1-[2,3-Bis[(9Z,12Z)-octadeca-9,12-dien-1-yloxy]propyl]pyrrolidine, également connue sous le nom d'A-066, est un lipide cationique comportant un groupe de tête pyrrolidine attaché à un squelette glycérol diéthérifié avec deux queues d'hydrocarbures linoléyle (C18:2, Δ9,12). Structurellement, la molécule comprend un échafaudage chiral central de glycérol avec deux chaînes d'alcool gras insaturés (chacune contenant deux doubles liaisons cis) liées par des liaisons éther, se terminant par une amine pyrrolidine tertiaire. La présence du groupe principal pyrrolidine distingue la 1-[2,3-Bis[(9Z,12Z)-octadeca-9,12-dien-1-yloxy]propyl]pyrrolidine du DODMA structurellement apparenté, qui comporte un groupe principal diméthylamino.

Le produit est du phosphoramidite 2'-F-Ac-dC (5'-O-(4,4'-diméthoxytrityl)-2'-fluoro-2'-désoxycytidine-3'-O-[(2-cyanoéthyl)-(N,N-diisopropyl)]-phosphoramidite). En tant que monomère phosphoramidite spécialisé, sa structure centrale comprend un fragment sucre 2'-désoxycytidine avec un atome de fluor en position 2' et un groupe protecteur acétyle (Ac) sur la base cytosine. Cette modification unique 2'-fluoro influence profondément la conformation du sucre plissé, verrouillant l'anneau ribose dans une conformation C3'-endo (de type ARN). Cette structure pré-organisée améliore considérablement la résistance aux nucléases de l'oligonucléotide résultant et augmente son affinité de liaison aux cibles d'ARN complémentaires. Le phosphoramidite 2'-F-Ac-dC n'est donc pas seulement un élément de base ; c’est la clé pour générer des oligonucléotides antisens (ASO), des siARN et des aptamères chimiquement stabilisés et de haute affinité.

Le 2'-F-dU Phosphoramidite (également connu sous le nom de DMT‑2′‑F‑dU Phosphoramidite, CAS 146954-75-8) est un monomère de désoxyuridine phosphoramidite chimiquement modifié présentant une substitution 2′‑fluoro (2′‑F) sur le sucre désoxyribose, un groupe protecteur 5′‑O‑diméthoxytrityle (DMT) et un β‑cyanoéthyle. (CE) phosphoramidite en position 3′. La base uridine est présente sans aucun groupe protecteur d'amine exocyclique (contrairement à la cytidine ou à l'adénosine), simplifiant la synthèse et la déprotection des oligonucléotides contenant cette modification. La modification 2′‑fluoro est l’une des modifications chimiques les plus puissantes pour améliorer la résistance aux nucléases et la stabilité thermique dans les thérapies oligonucléotidiques. L'atome de fluor hautement électronégatif en position 2′ verrouille le sucre dans une conformation C3′‑endo (de type ARN), qui préorganise le squelette oligonucléotidique pour une liaison étroite aux cibles d'ARN complémentaires. La 2'-F-dU phosphoramidite est largement utilisée dans la synthèse d'ARNsi, d'oligonucléotides antisens (ASO) et d'aptamères, en particulier lorsqu'une base de type thymine est nécessaire mais avec une affinité de liaison améliorée pour l'adénosine.